Esta terapia podría destruir la industria farmacéutica

Imagina que pudieras programar tu computadora para llenar los huecos que entorpecen el funcionamiento de la máquina. Ahora imagina eso mismo pero con seres humanos: llenar los huecos del genoma para volvernos inmunes a las enfermedades más raras y peligrosas que no tienen un tratamiento químico.

Parece producto de la ciencia ficción, pero es parte de la realidad médica actual y hay quienes se han sometido a experimentos controlados para modificar su genoma y así curar estos padecimientos.

Las terapias génicas se han convertido en la última esperanza para pacientes con enfermedades clínicamente raras, pero estas esperanzas se desvanecen ante los altos precios de los tratamientos que representan un modelo de negocio poco rentable para las empresas farmacéuticas.

Este tema alcanzó los oídos de analistas financieros. Un analista de Goldman Sachs lanzó una pregunta por demás provocadora para la comunidad farmacéutica: ¿Hay un modelo de negocio sostenible en curar pacientes?.

Las reacciones fueron rápidas y directas, calificando el cuestionamiento como “Frío e inmoral”, o como una muestra inequívoca de pensamiento capitalista “en su máxima expresión”, según resaltó el MIT Technology Review.

Sin embargo, tal pregunta tiene un punto que debe ser tomado en cuenta: por muchas personas que puedan recibir el tratamiento, no se puede obtener un beneficio sostenido de un tratamiento que se administra una vez.

Para ilustrar esta complejidad sería válido analizar el caso de la farmacéutica británica GlaxoSmithKline, quien desarrolló una serie de tratamientos que encajan con este tipo de terapias: tratamientos de administración única que reemplazan un gen roto, como si se tratara de una línea de programación anómala.

Glaxo acaba de vender su cartera de terapias génicas para enfermedades raras a una empresa emergente de Londres llamada Orchard Therapeutics a cambio de una participación del 20% en esta.

Uno de los tratamientos de su catálogo, aún en desarrollo, es una solución de ADN contra un devastador trastorno infantil llamado leucodistrofia metacromática, que afecta el cerebro. Las víctimas pierden su capacidad de hablar, caminar y pensar antes de perder sus vidas.

La pregunta del analista de Goldman Sachs no habla del negocio farmacéutico como un todo, queda claro que la respuesta sería afirmativa refiriéndonos a enfermedades tan comunes como la gripe. La verdadera interrogante será para las grandes farmacéuticas cuando la terapia génica alcance a estas enfermedades comunes. En todo caso ¿Qué tan buenas serían así las terapias genómicas para la industria?